La Revue Prescrire (LRP pour les intimes, disponible au pôle Médecine et au pôle Pharmacie) vient de publier son palmarès 2014 des nouveaux médicaments.
Absente des palmarès précédents depuis 2007, une « Pilule d’Or » est décernée à nouveau cette année par la rédaction de Prescrire pour distinguer un médicament apportant « un progrès thérapeutique décisif dans un domaine où patients et soignants étaient totalement démunis ». En l’occurrence l’Orphacol® (acide cholique) destiné à traiter deux maladies génétiques rares du foie (déficit congénital de synthèse des acides biliaires), dont le seul traitement alternatif était la transplantation hépatique.
Ce médicament orphelin est le résultat d’un long partenariat entre l’AP-HP (hôpital du Kremlin-Bicêtre, équipe du Pr Emmanuel Jacquemin), son établissement pharmaceutique (l’AGEPS) et le laboratoire CTRS (Cell Therapies Research & Services) qui avait obtenu son Autorisation européenne de Mise sur le Marché le 12/09/2013, à l’issue d’une étonnante bataille juridique où le Tribunal de l’Union européenne avait donné gain de cause à ce petit laboratoire français (créé en 2002), en annulant un refus de la Commission européenne.
L’Orphacol® avait déjà été salué par le Prix Galien France 2014 de la recherche pharmaceutique le 04/12/2014, après avoir obtenu de la Haute autorité de santé (HAS) un avis favorable assorti d’une AMSR (Amélioration du service médical rendu) de niveau 1 (le plus haut niveau attribué).
La Revue Prescrire en profite également pour réitérer sa critique des médicaments « ombrelles » (« dont les boîtes qui se ressemblent contiennent des médicaments différents », « au détriment d’une distinction selon leur contenu. Elles exposent à des confusions entre médicaments d’une même gamme ombrelle. »)
Voir aussi le site du Quotidien du médecin, avec déjà de nombreuses réactions critiques à ce palmarès (notamment dans les commentaires !) ou ce compte-rendu des présentations par le blog de docteurdu16.
En savoir plus
Palmarès 2014 des nouveaux médicaments : un bon cru
Palmarès 2014 du conditionnement : une palme mais encore trop de défauts dangereux
La revue Prescrire distingue un médicament contre une maladie génétique du foie
La maladie orpheline, le médicament miracle et l’eurocrate par Jean Quatremer, correspondant du quotidien Libération, 08/01/2013
Orphacol : camouflet pour la Commission européenne par Jean Quatremer, correspondant du quotidien Libération, 05/07/2013
Le Tribunal de l’Union européenne annule la décision de refus de la Commission européenne d’autoriser la mise sur le marche de l’Orphacol [Communiqué de presse n° 84/13]
La fiche du médicament Orphacol dans le Répertoire des spécialités pharmaceutiques de l’ANSM : 50 mg gélule ; 250 mg gélule.
Alain Delaforge, David Benoist & Jeremy Schreiber
